AIと神経難病・神経免疫疾患 ── ALS ── 2026-11-04

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筋萎縮性側索硬化症（ALS）の治療・治験とAI

• 臨床試験の合成対照群・外部対照群に使う人工知能手法のシステマティックレビュー：信頼性の評価と筋萎縮性側索硬化症（ALS）への応用可能性の検討
  Artificial intelligence methods for synthetic and external control arms in clinical trials: a systematic review with credibility appraisal and translational assessment for amyotrophic lateral sclerosis
  Open Science Framework · 2026-11-02 · 証拠の段階: システマティックレビュー（プロトコル）
  抄録（全訳）

  人工知能（AI）と機械学習の手法を対象とするシステマティックレビューである（PRISMA 2020 に準拠）。対象は、臨床試験の対照群を作る・補う・調整するために使われた手法である。

  問いは三つある。第一に、どの手法が、どの疾患で、どのデータ源から使われてきたか。第二に、方法論の質、バイアスのリスク、規制上の信頼性はどうか。第三に、筋萎縮性側索硬化症（ALS）に応用できるのはどの手法か。

  組み入れは、用語ではなく機能で判断する。学習済みモデルが試験の対照群を置き換えるか調整していれば、著者がそれを何と呼んでいても組み入れる。学習する要素を持たない純粋な統計手法は除外する。

  組み入れた各研究は三つの層で評価し、予測モデルには PROBAST+AI を用いる。予測モデルは PROBAST+AI で評価する。治療効果の推論は、因果推論の妥当性を確かめる 6 項目のチェックリストで評価する。さらに、米国食品医薬品局（FDA）の 7 段階の信頼性評価枠組みと照らし合わせ、記述的に整理する。

  そのうえで、手法の系統ごとに、ALS に固有の 11 の要件で点数を付ける。統合は記述的（ナラティブ）に行い、メタアナリシスは予定していない。

  掲載誌の IF：不明（照合できず）
  書誌：[No authors listed]. Artificial intelligence methods for synthetic and external control arms in clinical trials: a systematic review with credibility appraisal and translational assessment for amyotrophic lateral sclerosis. Open Science Framework. [Epub ahead of print]. doi:10.17605/osf.io/bfj6c.
  確認の範囲：抄録のみ確認

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