ИИ и редкие заболевания ── 2026-10-21

1 статья в этом выпуске. Главная: Прогностическая эффективность педиатрических популяционных фармакокинетических моделей тобрамицина, отобранных с помощью pyDarwin, по сравнению с разработанными экспертами, для прецизионного дозирования на основе моделей.

Новые статьи о редких заболеваниях (кроме неврологических и онкологических) и ИИ, собранные из лент журналов, PubMed (поиск по всем журналам) и OpenAlex (открытый индекс, используемый вместо Google Scholar) и оценённые Jev (ИИ, выносящим языковые суждения): оригинальное исследование, ИИ в центре работы, к какой из 8 групп заболеваний относится, лечение или испытания, а затем ранжированные по важности в пределах дневного лимита. Журналы не фильтруются по импакт-фактору; для каждой статьи указан эквивалент IF её журнала (двухлетняя средняя цитируемость по OpenAlex) и дата этого значения. В каждой записи приведена полная оригинальная аннотация.

Читайте по заболеваниям: Платформы（1） · Врождённые нарушения обмена веществ（0） · Генетические синдромы（0） · Редкие заболевания крови（0） · Иммунная и соединительная ткань（0） · Сердце и лёгкие（0） · Почки, печень и кишечник（0） · Кожа да кости（0）

Платформы диагностики редких заболеваний и разработки лекарств и ИИ

Прогностическая эффективность педиатрических популяционных фармакокинетических моделей тобрамицина, отобранных с помощью pyDarwin, по сравнению с разработанными экспертами, для прецизионного дозирования на основе моделей.
The AAPS journal · 2026-10-19 · Доказательства: ретроспективное наблюдательное исследование (методологическое сравнение подходов к построению моделей с внешней валидацией)
Аннотация
PyDarwin — это Python-пакет с открытым исходным кодом, объединяющий машинное обучение с NONMEM для автоматизированного выбора моделей; однако его применимость в модельно-информированной прецизионной дозировке (MIPD) остаётся невалидированной. Данное исследование направлено на оценку pyDarwin для разработки популяционных фармакокинетических (PopPK) моделей в MIPD по сравнению с моделями, разработанными экспертами, на представительном примере педиатрического применения тобрамицина. Набор данных для построения модели включал 450 концентраций в плазме крови 63 детей с муковисцидозом (МВ). Одна группа разрабатывала модель вручную с использованием пошагового отбора ковариат, а другая применяла pyDarwin в рамках заранее заданного 27-мерного пространства моделей, используя функцию приспособленности, включавшую штраф, основанный на 24-часовой площади под кривой (AUC 24h ). Внешняя валидация проводилась на 1011 концентрациях от 144 детей, включая оценку по всем данным терапевтического лекарственного мониторинга (ТЛМ) и клинически значимым сценариям MIPD (априорный [AP], байесовский 1, байесовский 2). Обе модели включали масштабирование по массе тела, функцию созревания и рассчитанную скорость клубочковой фильтрации в качестве ковариат клиренса и давали сопоставимые оценки клиренса. Моделью, отобранной pyDarwin, оказалась двухкамерная модель с фиксированными аллометрическими экспонентами масштабирования, тогда как ручная модель была однокамерной с оцениваемыми экспонентами. Обе модели продемонстрировали сопоставимую вероятность достижения целевых показателей для стационарной AUC 24h . При внешней валидации с использованием всех данных ТЛМ модель, отобранная pyDarwin, показала лучшую прогностическую эффективность у пациентов с МВ, чем ручная модель (MPE на основе прогнозирования -14.6% vs -41.6%; MAPE 34.0% vs 54.4%). В сценариях MIPD модель, отобранная pyDarwin, показала превосходные результаты в условиях AP, причём различия уменьшались после байесовского обновления. Эти результаты подтверждают автоматизированный отбор PopPK-моделей на основе pyDarwin как надёжную и эффективную основу для MIPD.
Эквивалент импакт-фактора журнала: 3.7 (средняя цитируемость за 2 года по OpenAlex, значение на 2026-10-20, получено 2026-10-21; не официальный IF Clarivate)
Справка: Wang J, Harwood K, Yang W, Lei A, Lai T, Nieforth K, и др. Прогностическая эффективность педиатрических популяционных фармакокинетических моделей тобрамицина, отобранных с помощью pyDarwin, по сравнению с экспертно разработанными, для модельно-информированного прецизионного дозирования. AAPS J. 2026 окт. 19;28(6):171. doi:10.1208/s12248-026-01321-z.
Проверено: Только аннотация

Смотреть все 1 статьи по платформам →

Врождённые нарушения обмена веществ: лечение, испытания и ИИ

Нового подходящего исследования для этого выпуска нет.

Генетические синдромы и редкие педиатрические заболевания: лечение, исследования и ИИ

Нового подходящего исследования для этого выпуска нет.

Редкие заболевания крови: лечение, испытания и ИИ

Нового подходящего исследования для этого выпуска нет.

Аутовоспалительные заболевания, иммунодефициты и редкие болезни соединительной ткани: лечение, испытания и ИИ

Нового подходящего исследования для этого выпуска нет.

Редкие сердечно-сосудистые и респираторные заболевания: лечение, испытания и ИИ

Нового подходящего исследования для этого выпуска нет.

Редкие заболевания почек, печени и желудочно-кишечного тракта: лечение, испытания и ИИ

Нового подходящего исследования для этого выпуска нет.

Редкие заболевания кожи и костей: лечение, испытания и ИИ

Нового подходящего исследования для этого выпуска нет.

Как отбираются статьи: (1) сбор из лент журналов, PubMed (все журналы) и OpenAlex; (2) исключаются редакционные статьи, исправления и материалы без терминов по области/ИИ; (3) Jev оценивает четыре параметра (оригинальное исследование ≥ 0.6, ИИ ≥ 0.6, одна из 8 групп заболеваний, лечение/испытания ≥ 0.5 для групп заболеваний); (4) ранжирование по важности по оценке Jev в пределах дневного лимита (по две на группу); (5) эквивалент IF показывается только тогда, когда Jev подтверждает соответствие журнала. Работы, которые Jev не может оценить, не включаются в список.